Contribución de la biotecnología a la ciencia médica

Contribución de la biotecnología a la ciencia médica!

La biotecnología ha demostrado ser una bendición para la ciencia médica de varias maneras. La biotecnología se ha convertido en una parte inseparable del mundo médico, ya sea para mejorar la inmunidad contra enfermedades o para proporcionar un tratamiento genéticamente mejorado para enfermedades.

De hecho, el desarrollo de la insulina humana, la primera droga de ingeniería genética, ha marcado el comienzo de una era extremadamente exitosa de aplicaciones genéticas en la medicina. Examinemos estas aplicaciones en detalle.

Detección de enfermedades genéticas:

El tratamiento efectivo de cualquier enfermedad depende de su correcto diagnóstico. La medicina convencional ofrece poca garantía de detección precisa y el diagnóstico siempre contiene un elemento de probabilidad. Sin embargo, las nuevas técnicas de ingeniería genética hacen posible un diagnóstico preciso al localizar y analizar genes individuales en una cadena de miles de genes a través de "sondas genéticas". Estos son los segmentos de ADN, que coinciden y, por lo tanto, se unen a los segmentos de ADN de genes individuales. Su unión puede detectarse simplemente marcando estos segmentos de ADN.

Tales sondas se utilizan para reconocer secuencias de ADN asociadas con enfermedades genéticas. Ahora se pueden detectar genes para un número variado de afecciones genéticas en pequeñas muestras de tejido recolectadas de pacientes o incluso de embriones por amniocentesis. Estas sondas de ADN también se pueden usar para identificar organismos de enfermedades, y se usan en pruebas en las que no se pueden usar anticuerpos.

Anticuerpos monoclonales y diagnóstico:

Los anticuerpos son proteínas generadas por un cuerpo para luchar contra una enfermedad o una infección. Estos anticuerpos son producidos por los glóbulos blancos como respuesta a un organismo o infección causante de una enfermedad, que el cuerpo reconoce como extraño.

Los anticuerpos funcionan al unirse a estas sustancias extrañas a medida que circulan en la sangre y, por lo tanto, evitan que causen daños al cuerpo. Estos anticuerpos se unen a la proteína específica (antígeno), que ha provocado su producción. Se pueden obtener de la sangre de animales inmunizados y, eventualmente, se pueden utilizar para fines de diagnóstico e investigación.

Los anticuerpos son de dos tipos. Los anticuerpos policlonales no son de naturaleza específica y pueden reconocer muchas proteínas al mismo tiempo. Los anticuerpos monoclonales reconocen solo un tipo específico de proteína. Los anticuerpos, especialmente los monoclonales, se están utilizando ampliamente con fines de diagnóstico. Algunas de las áreas donde encuentran una aplicación más amplia incluyen pruebas de embarazo, detección de cáncer y diagnóstico de gastroenteritis viral, hepatitis B, fibrosis quística y enfermedades de transmisión sexual como el SIDA.

Medicamentos terapéuticos:

Las vacunas de día moderno ya han ayudado a erradicar enfermedades como la viruela y a reducir la exposición a la polio, el tifus, el tétanos, el sarampión, la hepatitis, el rotavirus y otras infecciones peligrosas. Sin embargo, los métodos estándar de inmunización no son buenos cuando se dirigen contra una enfermedad en particular. Se puede usar material genético, es decir, ADN y ARN para desarrollar vacunas mejoradas.

La tecnología de ADN recombinante facilita el diseño y la producción en masa de dichos modelos, así como una mayor estabilidad en el almacenamiento. Además, como estas vacunas pueden diseñarse para transportar genes de diferentes cepas de patógenos, pueden proporcionar inmunidad contra otras cepas a la vez.

La idea de que los genes podrían usarse para crear vacunas se discutió en la década de 1950-60. Los estudios iniciales revelaron que si el material genético se enviaba a la célula de un animal, resultaba en la síntesis de las proteínas codificadas y los anticuerpos dirigidos contra esas proteínas.

Los organismos que causan enfermedades transportan antígenos en su superficie, que activan el mecanismo de defensa del cuerpo y, por lo tanto, ayudan a controlar el daño causado al cuerpo. Las células especiales encontradas en todo el cuerpo humano producen anticuerpos y antígenos.

Estas células reconocen la forma de un grupo determinante particular del antígeno y producen anticuerpos específicos para combatir no solo la gran variedad de invasiones microbianas, sino también una gama ilimitada de químicos sintéticos. En resumen, el sistema de los mamíferos puede unirse y desactivar casi cualquier molécula extraña que ingrese al sistema.

Las vacunas se preparan a partir de microorganismos vivos o muertos que pueden introducirse en el cuerpo humano o animal para estimular su inmunidad. Pueden imitar a los agentes infecciosos y, posteriormente, ayudar al cuerpo a desarrollar respuestas inmunitarias protectoras.

Cuando se usan a gran escala, las vacunas han sido una fuerza importante en el control de enfermedades microbianas dentro de las comunidades. El objetivo principal de la investigación de vacunas es identificar y caracterizar los antígenos individuales de los agentes infecciosos que pueden ayudar a desarrollar una respuesta inmune.

La vacuna contra la polio casi ha eliminado la enfermedad del mundo. Las vacunas contra la fiebre tifoidea, el cólera, sin embargo, todavía no son muy efectivas y se están trabajando en ellas. También se está investigando para desarrollar vacunas contra enfermedades como la sífilis, la hepatitis sérica, la malaria y muchas otras. La investigación sobre la vacunación contra el VIH se está realizando a escala mundial. Las vacunas para enfermedades bacterianas y parasitarias también han progresado mucho.

Productos biofarmacéuticos:

Muchos productos farmacéuticos son compuestos derivados de procesos químicos sintéticos o de fuentes naturales como plantas y microorganismos, o son combinaciones de ambos. Tales compuestos se usan para regular las funciones corporales esenciales y para combatir los organismos causantes de enfermedades.

Se están realizando esfuerzos para aprovechar las propias moléculas reguladoras del cuerpo humano, que normalmente se encuentran en concentraciones muy pequeñas. Cantidades limitadas de algunos de estos compuestos se han derivado históricamente de los órganos de cadáveres o de los bancos de sangre. La ingeniería genética ahora está siendo reconocida como un medio práctico para generar algunas de estas moléculas escasas en grandes cantidades.

Esto implica la inserción del constructo genético derivado humano necesario en un microorganismo huésped adecuado que producirá proteína terapéutica (biofarmacéutica) en cantidades relacionadas con la escala de operación. Tales productos no tienen riesgo de contaminación por la extracción de cadáveres (como la enfermedad cerebral degenerativa). La enfermedad de Creulzfelt-Jakob también se ha asociado con la administración de hormonas humanas desde la extracción temprana.

El desarrollo exitoso de productos biofarmacéuticos requiere:

1. Investigación bioquímica o biomédica avanzada para identificar y caracterizar los compuestos nativos.

2. Biología molecular calificada y tecnología de clonación para identificar las secuencias de genes relevantes e insertarlos en un mamífero o huésped microbiológico.

3. Tecnología de bioprocesos para hacer crecer los organismos para aislar, concentrar y purificar los compuestos elegidos.

4. Experiencia clínica y de marketing.

Discutamos ahora algunos de los productos biofarmacéuticos importantes que ya están en uso:

Insulina:

Millones de personas padecen diabetes debido a la deficiencia de insulina. Estos pacientes tienen que depender de la ingesta externa de insulina. Convencionalmente, la insulina utilizada por los pacientes diabéticos había sido extraída de cerdos y ganado. Esto ha sido descontinuado debido a sus efectos secundarios adversos. Ahora usamos insulina humana recombinante, que está libre de cualquier contaminación y ha demostrado ser extremadamente eficaz contra la enfermedad.

Somatostatina:

Esta hormona del crecimiento ha sido extremadamente difícil de aislar de los animales. Sin embargo, la clonación del gen humano para la somatostatina en bacterias ha permitido su producción a gran escala. Esto ha demostrado ser una bendición para el tratamiento del enanismo hipofisario, que se produce debido a la deficiencia de esta hormona.

Interferón

Los interferones son glicoproteínas (proteínas con moléculas de azúcar unidas), que se cree que son fundamentales para controlar muchos tipos de infecciones virales, incluido el resfriado común. También inhiben el crecimiento de las células cancerosas y estimulan las defensas inmunitarias naturales del cuerpo contra ellas.

En 1957, dos investigadores británicos reconocieron estos interferones como sustancias producidas dentro del cuerpo que podrían hacer que las células sean resistentes a los ataques de virus. Sin embargo, la escasez de estos compuestos ha obstaculizado constantemente los esfuerzos para comprender el alcance de su eficacia. Últimamente, utilizando técnicas modernas, hemos sido capaces de producir moléculas de interferón, que tienen un papel en el control de varias infecciones.

Linfocinas:

Estas son proteínas producidas por los linfocitos (una parte del sistema inmunológico del cuerpo) y se consideran importantes para las reacciones inmunitarias. Tienen la capacidad de mejorar y restaurar la capacidad del sistema inmunológico para combatir infecciones, enfermedades y cáncer. Interlukin-2 es la linfocina más utilizada que se produce por ingeniería genética.

Cada uno de estos compuestos ha ayudado a los científicos a lograr nuevos niveles de administración de medicamentos farmacéuticos realistas. La tecnología de ADN recombinante ha permitido la síntesis de grandes cantidades de estos productos. Esta farmacia molecular también se está volviendo bastante exitosa en la producción de productos farmacéuticos humanos en animales transgénicos.

Terapia de genes:

Esta tecnología prometedora utiliza genes como medicamentos para corregir trastornos genéticos hereditarios. Al usar la terapia génica, un gen defectuoso o perdido puede ser reemplazado para corregir la causa genética de una enfermedad. Esto se hace determinando la función del gen normal en las células humanas, el tipo de proteína que le indica a la célula que produzca, y el nivel, la cantidad y el tiempo de formación de la proteína. Esto puede indicar además si la proteína correcta se está formando en el momento o lugar correcto, y cómo contrarrestar los efectos de cualquier falla.

La terapia génica es de dos tipos: la terapia génica de células germinales y la terapia génica de células somáticas. En la terapia de células germinales, los cambios se dirigen hacia la composición genética individual y se pueden transmitir a la descendencia. En la Terapia de genes de células somáticas, por otra parte, los genes funcionales se introducen en las células del cuerpo que carecen de ellos. Los efectos de la terapia no se transmiten a la generación posterior.

El caso clásico de la primera terapia génica aprobada fue el de Ashanti DeSilva, de cuatro años de edad, que nació con una enfermedad genética rara llamada inmunodeficiencia severa combinada (SCID, por sus siglas en inglés). Ashanti tenía un sistema inmunológico débil que la hacía vulnerable a cada germen que pasaba. Los niños que nacen con esta enfermedad generalmente desarrollan infecciones abrumadoras y rara vez sobreviven para ver la edad adulta.

Ashanti también se vio obligada a llevar una existencia enclaustrada, evitando el contacto con personas ajenas a su familia, confinada al ambiente estéril de su casa y combatiendo enfermedades frecuentes con cantidades masivas de antibióticos. A través de la terapia génica, los médicos extrajeron los glóbulos blancos de su cuerpo y les permitieron crecer en el laboratorio.

Estas células fueron luego reinsertadas con el gen faltante, y las células sanguíneas modificadas genéticamente fueron infundidas nuevamente en el torrente sanguíneo del paciente. Las pruebas de laboratorio mostraron que la terapia fortaleció notablemente el sistema inmunitario de Ashanti y ahora ella lleva una vida normal.

El principal de la terapia génica es corregir defectos de un solo gen como la fibrosis quística y la hemofilia, para los cuales aún no se dispone de una cura efectiva. Sin embargo, la aplicación efectiva de esta terapia requerirá una comprensión profunda del mecanismo por el cual el gen defectuoso (inusual) ejerce su efecto en el individuo.

Otra aplicación interesante de la terapia génica aparece en el campo de las enfermedades oculares como la retinopatía diabética. Los estudios iniciales sugieren que la terapia génica podría proteger a los pacientes diabéticos de la pérdida de visión debido al crecimiento excesivo y la fuga de los vasos sanguíneos.

Huella de ADN:

El desarrollo de la técnica de toma de huellas dactilares de ADN ha demostrado ser extremadamente importante en la identificación de delincuentes y el establecimiento de la familia. El principio fundamental de esta técnica se basa en el hecho de que no hay dos individuos que puedan tener la misma composición genética.

Los fragmentos de ADN de la persona en cuestión se pueden tomar de una muestra de tejido o sangre usando una enzima de restricción. Este fragmento se puede estudiar para establecer la composición genética exacta del individuo. Esta técnica ofrece una tasa tan alta de polimorfismo que la posibilidad de que dos personas tengan las mismas características de ADN es muy remota.

Diagnóstico prenatal de enfermedades hereditarias:

La genética molecular tiene una aplicación significativa en el diagnóstico prenatal de trastornos hereditarios como las hemoglobinopatías. Por ejemplo, la técnica para analizar el ADN para diagnosticar la anemia de células falciformes a partir de las células del líquido amniótico se ideó en 1978.

Regeneración de tejidos:

Injerto de piel:

La piel es probablemente uno de los únicos órganos que se pueden sintetizar artificialmente a partir del cultivo celular y se usa para injertar cuando está gravemente dañada. Las células de la piel (queratinocitos) constituyen el noventa por ciento de la epidermis de la piel. La proliferación de estas células se ve facilitada por los fibroblastos presentes en la capa dérmica de la piel.

Los fibroblastos son útiles para el cultivo de células de la piel. Estas células de fibroblastos, llamadas células 3T3, se usan junto con los químicos necesarios y las células madre. Sin embargo, solo alrededor del uno al diez por ciento de las células epidérmicas proliferan. El subcultivo en medios nuevos estimula un mayor crecimiento de estas células.

El injerto de piel permite una rápida recuperación y normalización de la piel dañada. Los queratinocitos regenerados también se han utilizado para curar otras enfermedades. Por ejemplo, las cicatrices de la piel se pueden eliminar utilizando la piel cultivada y los queratinocitos orales cultivados se pueden usar para regenerar el epitelio de la boca.

Se han utilizado queratinocitos de uretra cultivados para reparar defectos congénitos del pene. Las úlceras crónicas también se han tratado con injertos de próstata exitosos, y las alografías (piel de otro individuo) han tenido éxito en curar estas úlceras.

Control de fertilidad:

Científicos indios han desarrollado con éxito medicamentos como Centchroman para la anticoncepción (anticonceptivos), que han mostrado excelentes resultados sin efectos secundarios. Los enfoques inmunológicos también se han utilizado para desarrollar vacunas contra la fertilidad.

Las vacunas anticonceptivas ahora se han desarrollado utilizando la hormona HCG (gonadotropina coriónica humana). La vacuna provoca anticuerpos contra el tétanos y la hormona del embarazo HCG. Esto ha reducido sustancialmente el impacto del tétanos, que es una de las principales causas de muertes natales en India debido a condiciones antihigiénicas, especialmente en el sector rural.

Asesoramiento genetico:

Esta aplicación ha surgido debido a una mayor conciencia entre las personas que desean que sus hijos estén libres de enfermedades congénitas. Un asesor genético le informa al paciente sobre las consecuencias de un defecto genético en particular.

Someter el líquido amniótico a diversas pruebas puede examinar estos trastornos congénitos y los resultados obtenidos podrían discutirse con el paciente. Esto permitirá a los futuros padres pensar sobre el defecto en el feto con suficiente antelación.

Diagnostico de preimplantación genética:

El diagnóstico genético preimplantacional (PGD, por sus siglas en inglés) comenzó a existir cuando, a través de la Tecnología de Reproducción Asistida (ART, por sus siglas en inglés), se utilizaron las células madre del cordón umbilical de un feto (solo feto) para curar a una niña de seis años que padecía anemia de fanconi. Cuando el feto era simplemente una bola de células de blastómero, los investigadores del Instituto de Genética Reproductiva del Centro Médico Masónico de Illinois separaron algunas de estas células.

Estas células se analizaron y se encontró que no solo estaban libres del gen de la anemia de Fanconi, sino que también eran compatibles en términos de antígenos de leucocitos humanos (HLA). Los investigadores implantaron el resto de la bola de células de blastómero en el útero de la madre. La madre dio a luz a un niño sano. Después de un mes, sus células madre del cordón umbilical fueron infundidas en su hermana.

Este proceso fue posible gracias a un proceso de desarrollo inherente llamado "escisión indeterminada". Como cualquier otro vertebrado, un embrión humano de ocho celdas (conocido como pro-embrión) puede continuar desarrollándose incluso después de que se eliminen una o dos células.

En la PGD, los embriones obtenidos para la fertilización in vitro se someten a muchas pruebas (biopsias). A continuación, se examina a fondo la composición genética y solo esas células se transfieren a la madre, que están libres de enfermedades genéticas. Esta técnica es de gran ayuda en el diagnóstico de trastornos genéticos.

Farmacogenómica:

La intervención de herramientas moleculares en el dominio farmacéutico ha dado a luz a una nueva área de farmacogenómica. En la fusión de la ciencia farmacéutica y la genética, la farmacogenómica combina las ciencias farmacéuticas tradicionales, incluida la bioquímica, la estructura molecular del gen y su comportamiento y función a nivel de proteínas.

Básicamente, implica el estudio de cómo la composición genética de un individuo afecta la respuesta del cuerpo a los medicamentos. Este próximo campo es una gran promesa del día en que será posible adaptar medicamentos para pacientes individuales de acuerdo con su arquitectura genética.

Algunas de las áreas donde la farmacogenómica puede jugar un papel importante son:

Drogas efectivas:

Usando herramientas moleculares, las empresas farmacéuticas podrán desarrollar medicamentos basados ​​en proteínas, enzimas y moléculas de ARN, que están asociadas con genes y enfermedades. Esto ayudará en el descubrimiento y la entrega de medicamentos dirigidos. El suministro de estos medicamentos de alta precisión no solo conducirá a las aplicaciones terapéuticas máximas, sino que también reducirá el daño a las células sanas adyacentes.

Vacunas efectivas:

Las vacunas basadas en ADN y ARN mostrarán mayores niveles de eficiencia. Estos no solo activarán el sistema inmunológico del individuo, sino que también ayudarán a evitar el riesgo de infección. Dichas vacunas recombinantes serán baratas, fáciles de almacenar y pueden diseñarse para albergar cepas naturales de un patógeno de una sola vez.

Apuntando al descubrimiento de drogas:

Los objetivos del genoma se pueden utilizar para desarrollar nuevas terapias. Estos nuevos medicamentos pueden probarse en grupos genéticos específicos de la población. Esto también reducirá el costo y el riesgo potencial de los ensayos clínicos dirigiéndose solo a aquellos pacientes que son capaces de responder a un medicamento.

Medicamentos más seguros:

Ahora, en lugar de usar el método convencional de prueba y error para asociar a los pacientes con el tipo correcto de medicamentos, los médicos podrán analizar la composición genética de un paciente y prescribir una posible terapia farmacológica adecuada. Estos medicamentos de nueva generación también mejorarán la velocidad de recuperación.

Detección de enfermedades:

La información sobre el código genético de un paciente, su comportamiento, estilo de vida y entorno puede utilizarse para advertirle sobre la incidencia de la enfermedad con mucha antelación. Esto facilitará un monitoreo cuidadoso y el tratamiento en una etapa apropiada para minimizar el daño.

Determinación de la dosis del fármaco:

Los médicos generalmente prescriben la dosis del fármaco de acuerdo con el peso y la edad de los pacientes. Esto puede ser sustituido por dosis basadas en la genética de la persona, es decir, qué tan bien su cuerpo procesa el medicamento y el tiempo que lleva metabolizarlo. Esto aumentará el valor terapéutico del medicamento y ayudará a prevenir el riesgo de sobredosificación.

Perfil de genes:

Las modernas herramientas biotecnológicas han revolucionado virtualmente el campo médico. Una de estas herramientas, la micromatriz, ha resultado ser excepcionalmente ventajosa. Esta técnica permite señalar las diferencias moleculares entre los diversos genes que se expresan.

La imagen molecular detallada obtenida con esta técnica ayudará a diseñar medicamentos moleculares, al igual que los métodos de imágenes radiográficas de alta resolución han ayudado en el tratamiento de enfermedades en los niveles anatómicos. Uno de los estudios recientes que utilizaron la expresión génica basada en microarreglos de ADN fue para la clasificación molecular del cáncer.

Se informó que el perfil ayudó a distinguir distintas cepas patológicas, como la leucemia mieloide aguda y la leucemia linfoblástica aguda, en función de su patrón distintivo de expresión génica. Las micromatrices de ADN también han ayudado a revelar otras enfermedades nuevas.

Células madre y sus aplicaciones:

Las células madre son las células que son capaces de dividirse por períodos indefinidos en el cultivo para dar lugar a células especializadas. Todos sabemos que el desarrollo humano comienza cuando un espermatozoide fertiliza un óvulo y crea una célula única (embrión) que es capaz de formar un organismo completo.

Las células madre embrionarias son las células, que pueden dar lugar a 210 tipos diferentes de tejidos en un cuerpo humano. Aunque una sola célula madre puede dar lugar a células más especializadas, pero no puede por sí misma formar a todo el ser humano. Estas células se llaman células pluripotentes, ya que son capaces de dar lugar a la mayoría de los tejidos de un organismo.

Como las células madre son capaces de diferenciarse en varios tipos de tejidos, estos podrían utilizarse para la "terapia celular". Las células madre pueden estimularse para convertirse en una célula especializada y, por lo tanto, pueden ofrecer la posibilidad de una fuente renovable de reemplazo de células y tejidos enfermos / dañados.

Puede curar muchas enfermedades como la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Alzheimer, accidentes cerebrovasculares, quemaduras, enfermedades cardíacas, diabetes, osteoartritis, artritis reumatoide; tumores malignos, errores innatos del metabolismo y muchos más. Por ejemplo, el trasplante de células musculares cardíacas saludables puede brindar nuevas esperanzas a los pacientes que padecen enfermedades cardíacas, cuyos corazones ya no pueden bombear adecuadamente.

Los estudios con células madre han generado la esperanza de desarrollar células del músculo cardíaco a partir de células madre humanas y trasplantarlas en el músculo cardíaco defectuoso para aumentar la función del corazón defectuoso. Otra enfermedad importante es la diabetes tipo I, donde se interrumpe la producción de insulina por células pancreáticas especializadas llamadas células de los islotes.

Los estudios sugieren que el trasplante de todo el páncreas o de un islote aislado podría reemplazar la necesidad de inyecciones de insulina. Las líneas de células de los islotes derivadas de células madre se pueden utilizar para la investigación de la diabetes y, finalmente, para el trasplante. La biología de células madre tiene un gran potencial para salvar muchas vidas.


Recomendado

La mitosis tipo de división celular
2019
Avicultura: Alimentos y Alimentación de Avicultura
2019
Liderazgo de precios: significado, tipo y ventaja del liderazgo de precios
2019